武田薬品、Ｓａｎｔｈｅｒａ社によりフリードライヒ失調症治療薬をＥＭＥＡに販売許可申請
Ｓａｎｔｈｅｒａ社による希少疾患フリードライヒ失調症治療薬（イデベノン）の欧州における販売許可申請について
当社が創製したイデベノンは、２００５年７月より、Ｓａｎｔｈｅｒａ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ Ｌｔｄ．（本社：スイス、以下、「Ｓａｎｔｈｅｒａ社」）がフリードライヒ失調症（以下、「ＦＲＤＡ」）治療薬として開発（開発コード：ＳＮＴ－ＭＣ１７）を行っておりましたが、このたび、同社より、欧州医薬品審査庁（以下、「ＥＭＥＡ」）に対して販売許可申請が実施されました。これにともない、当社はＳａｎｔｈｅｒａ社に３百万ユーロのマイルストンを支払います。
イデベノンは、ＦＲＤＡについて、ＥＭＥＡからオーファンドラッグ指定を受けています。本件につき、販売許可を取得できた場合には、ＦＲＤＡが効能として認められた初めての薬剤として、欧州では当社が発売することになります。
ＦＲＤＡ効能にかかるイデベノンの臨床効果については、米国国立衛生研究所（以下、「ＮＩＨ」）とＳａｎｔｈｅｒａ社が共同で実施した臨床試験において、神経に対する効果が認められました。また、本試験および他の臨床試験において、心臓に対する効果が確認されています。
安全性に関しては、これまでのＦＲＤＡを対象とした臨床試験の全てにおいてイデベノンの忍容性が確認されています。なお、許可申請資料には、当社の持つ前臨床および臨床の安全性試験データも含まれています。
なお、申請用法・用量は、体重４５ｋｇ以下の患者さんにはイデベノン４５０ｍｇ／日、４５ｋｇ超の患者さんには９００ｍｇ／日とし、医師の判断により増量可能です。
Ｓａｎｔｈｅｒａ社は、ＮＩＨとの共同試験結果に基づき、神経への効果を主要評価項目として設定し、高用量投与（４５ｋｇ以下、４５ｋｇ超の患者さんについて、それぞれ１，３５０ｍｇ／日、２，２５０ｍｇ／日まで）で、さらなる安全性・有効性を確認する第３相臨床試験を、現在欧州で実施しています。
Ｓａｎｔｈｅｒａ社のＣＥＯ Ｋｌａｕｓ Ｓｃｈｏｌｌｍｅｉｅｒは、「武田薬品の協力もあり、当社として初めて、欧州にて販売許可申請を実施できたことを嬉しく思います。ＦＲＤＡ治療薬として、患者さんにイデベノンをお届けできることを期待しています」と述べています。
当社の代表取締役社長 長谷川閑史は、「Ｓａｎｔｈｅｒａ社がＦＲＤＡ治療薬として開発を進められたイデベノンについて、欧州での販売許可申請という大きな節目を迎えられたことを嬉しく思います。現在、ＦＲＤＡには有効な薬物療法がありません。Ｓａｎｔｈｅｒａ社との協力により、ＦＲＤＡ患者さんの治療に貢献してまいりたいと思います」と述べています。
なお、当社とＳａｎｔｈｅｒａ社は、イデベノンについて、２００７年８月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）効能を対象とした販売契約を締結しています。
＊Ｓａｎｔｈｅｒａ社では、欧州での第３相臨床試験に参加した全ての患者さんについて、試験終了後も高用量のイデベノン投与継続を選択できることとして、患者さんの治療が継続できるように配慮しています。
以 上
◆フリードライヒ失調症（ＦＲＤＡ）とイデベノンについて
ＦＲＤＡは脊髄小脳変性症の一種で、遺伝性の神経・筋肉障害であり、筋肉が制御できなくなったり、心臓壁の肥厚を引き起こす疾患です。発症率には人種差があり、ＦＲＤＡは白色人種に多く見られます。現在、北米・欧州合計で推定患者数は約２０千人とされています。
ＦＲＤＡはミトコンドリアに存在するタンパクであるフラタキシンをコードする遺伝子の欠損で生じる遺伝性疾患であり、このタンパクの減少により最終的には、ミトコンドリアにおけるエネルギー産生の低下と酸化ストレスを引き起こします。主として神経や心臓組織など消費エネルギーの多い組織が影響を受けやすく、心筋の組織や機能の病理的変化、神経細胞死などが認められます。イデベノンは、ミトコンドリア内の電子のバランス・流れを改善し、ＦＲＤＡ患者さんの神経・筋肉細胞内のエネルギー産生を促進することで、細胞保護効果を示し、細胞死を防ぐと考えられています。
これまでの臨床試験結果から、イデベノンはＦＲＤＡ患者さんの心筋肥厚（心筋症）の治療オプションになりうることが期待されており、さらにＮＩＨとの共同試験の結果は、神経機能にも好影響を与えることを示唆しています。
◆Ｓａｎｔｈｅｒａ社について
Ｓａｎｔｈｅｒａ社は重篤な神経筋疾患を対象とした低分子化合物治療薬の創薬・開発・販売に特化しており、この分野における希少疾患におけるアンメット・ニーズを満たすことを目的としています。現在、イデベノンについてはＦＲＤＡ、ＤＭＤに加えてＬｅｂｅｒ病（Ｌｅｂｅｒ’ｓ ｈｅｒｅｄｉｔａｒｙ ｏｐｔｉｃ ｎｅｕｒｏｐａｔｈｙ）の効能についても臨床試験を実施しています。その他、ＪＰ－１７３０（一般名：フィパメゾール）のパーキンソン病における運動障害、ＳＮＴ－３１７（一般名：オミガピル）の先天性筋ジストロフィーについても、臨床試験を実施しています。