武田薬品、スイス社と希少疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の販売契約を締結
希少疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（イデベノン）に関する
Ｓａｎｔｈｅｒａ社との販売契約の締結について
８月１日、当社が創製したイデベノン（一般名、開発コード：ＳＮＴ－ＭＣ１７）について、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（１）（Ｄｕｃｈｅｎｎｅ Ｍｕｓｃｕｌａｒ Ｄｙｓｔｒｏｐｈｙ、以下「ＤＭＤ」）の効能について欧州を対象とした販売契約をＳａｎｔｈｅｒａ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ （Ｓｃｈｗｅｉｚ） ＡＧ （２） （本社：スイス、以下「Ｓａｎｔｈｅｒａ社」）と締結しました。なお、当社はイデベノンについて２００５年７月にＳａｎｔｈｅｒａ社とフリードライヒ失調症（Ｆｒｉｅｄｒｅｉｃｈ'ｓ Ａｔａｘｉａ，以下「ＦＲＤＡ」）治療薬としての欧米での共同開発・販売に関する契約を締結しています。
今回の契約により、当社はＥＵおよびスイスにおける独占的販売権を獲得し、契約一時金２百万ユーロに加え、第３相臨床試験開始時、欧州での承認申請時ならびに承認取得時のマイルストンとして合計１８百万ユーロ、売上高に応じたロイヤルティをＳａｎｔｈｅｒａ社に支払います。一方、Ｓａｎｔｈｅｒａ社には当社がこれまでに実施した非臨床・臨床試験成績の参照権が供与されます。なお、本製品はＳａｎｔｈｅｒａ社より供給され、北米における販売は同社が行います。
イデベノンは、ＤＭＤ治療薬として、ＥＵおよび米国で、オーファン・ドラッグ指定を受けており、現在、Ｓａｎｔｈｅｒａ社は、ベルギー・Ｌｅｕｖｅｎ大学で第２相臨床試験を実施しています。その結果は本年後半に公表される予定です。
ＤＭＤに対するイデベノンの効果については、ＤＭＤの動物モデルであるｍｄｘマウスにおいて、耐久運動能力および心筋機能に関する指標の改善が認められています。（３）
当社の代表取締役社長 長谷川閑史は、「今回のＳａｎｔｈｅｒａ社との契約締結を嬉しく思います。有効な治療法がなく、患者さんの生命を脅かしているＦＲＤＡやＤＭＤの治療薬として、イデベノンが一日も早く承認されることを期待しております」と述べています。
Ｓａｎｔｈｅｒａ社のＣＥＯ Ｋｌａｕｓ Ｓｃｈｏｌｌｍｅｉｅｒは、「イデベノンについては、ＦＲＤＡに加えてＤＭＤに対しても有効であることを示唆する知見が得られています。今回の武田薬品とのＤＭＤを対象とした契約締結により、イデベノンの製品価値の最大化を追求してまいります」と述べています。
以上
（１） デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは筋ジストロフィー症の中でも、最も頻度が高い病型であり、米国、欧州、日本合計で約３万人の患者がいるとされ、出生男児約３，５００人につき１人に発症します。Ｘ染色体に存在するジストロフィンが欠損しているために発症する遺伝性疾患でカルシウム調節機能が損なわれ、筋肉細胞の酸化が亢進し、筋肉が劣化します。進行が早く、３～５歳で発症し、１０歳代になると歩行能力を失い、拡張型心筋症と合併することが多く、３０歳台には死亡にいたることもある疾患です。
（２） Ｓａｎｔｈｅｒａ社について
Ｓａｎｔｈｅｒａ社は重篤な神経筋疾患を対象とした低分子化合物治療薬の創薬・開発・販売に特化しており、この分野における希少疾患におけるアンメット・ニーズを満たすことを目的としています。現在、イデベノンについてはＦＲＤＡ、ＤＭＤに加えてＬｅｂｅｒ病（Ｌｅｂｅｒ'ｓ ｈｅｒｅｄｉｔａｒｙ ｏｐｔｉｃ ｎｅｕｒｏｐａｔｈｙ）の効能についても臨床試験を実施しています。その他、ＪＰ－１７３０（一般名：フィパメゾール）のパーキンソン病における運動障害、ＳＮＴ－３１７（一般名：オミガピル）の先天性筋ジストロフィーについても、臨床試験を実施しています。なお、イデベノンにおけるＦＲＤＡ効能については、現在、ＥＵにおいては欧州医薬品庁（ＥＭＥＡ）への申請準備中であり、米国においては第３相臨床試験を実施中です。
（３） 学会発表論文について
Ｇｕｎｎａｒ Ｍ． Ｂｕｙｓｅ ｅｔ ａｌ．， （２００７） Ａ Ｌｏｎｇ－ｔｅｒｍ Ｂｌｉｎｄｅｄ Ｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄ Ｅｆｆｉｃａｃｙ Ｓｔｕｄｙ ｏｆ ＳＮＴ－ＭＣ１７／ Ｉｄｅｂｅｎｏｎｅ ｉｎ ｔｈｅ Ｄｙｓｔｒｏｐｈｉｎ－Ｄｅｆｉｃｉｅｎｔ ＭＤＸ Ｍｏｕｓｅ， ａｂｓｔｒａｃｔ ａｎｄ ｐｏｓｔｅｒ ｐｒｅｓｅｎｔｅｄ ａｔ ｔｈｅ Ａｍｅｒｉｃａｎ Ａｃａｄｅｍｙ ｏｆ Ｎｅｕｒｏｌｏｇｙ'ｓ ５９ｔｈ Ａｎｎｕａｌ Ｍｅｅｔｉｎｇ ｉｎ Ｂｏｓｔｏｎ， ＭＡ， Ａｐｒｉｌ ２８ ｔｏ Ｍａｙ ５， ２００７
以上